Biostatistiques — le socle : probabilités, tests, lecture d'études

Partie 1 — Les probabilités : fondements et calculs

Dans cette partie :

• Vocabulaire et définitions essentielles
• Règles de calcul des probabilités
• Variables aléatoires et lois classiques

Définition : Probabilité

La probabilité d'un événement est un nombre compris entre 0 et 1 qui mesure la fréquence relative à laquelle cet événement est attendu se produire dans des conditions identiques répétées.

Origine du terme : du latin probabilitas : ce qui peut être prouvé, ce qui est vraisemblable

Univers, événement, complémentaire

• Univers Ω : ensemble de tous les résultats possibles
• Événement A : sous-ensemble de Ω
• Complémentaire Ā : tout sauf A
• P(Ā) = 1 − P(A)
• Événement certain : P(Ω) = 1

Événements incompatibles vs indépendants

• Incompatibles : A ∩ B = ∅ (ne coexistent pas)
• Indépendants : P(A ∩ B) = P(A) × P(B)
• Indépendance ≠ incompatibilité
• Piège fréquent : confondre les deux

Addition et multiplication

• P(A ∪ B) = P(A) + P(B) − P(A ∩ B)
• Si incompatibles : P(A ∪ B) = P(A) + P(B)
• P(A ∩ B) = P(A) × P(B) si indépendants
• Mémo : union = additionner (− intersection)

Probabilité conditionnelle et théorème de Bayes

• P(A|B) = P(A ∩ B) / P(B)
• Lire : « probabilité de A sachant B »
• Bayes : P(B|A) = P(A|B) × P(B) / P(A)
• Application clé : valeurs prédictives du dépistage

Variable aléatoire : discrète vs continue

• Discrète : valeurs entières dénombrables
• Continue : valeurs dans un intervalle réel
• Discrète → loi binomiale, Poisson
• Continue → loi normale (Gauss)

La loi normale et le théorème central limite

• Courbe en cloche : symétrique autour de μ
• 68 % des valeurs dans [μ−σ ; μ+σ]
• 95 % dans [μ−1,96σ ; μ+1,96σ]
• TCL : la moyenne d'un grand n tend vers N(μ,σ²/n)

Cas : Calcul de Bayes pas à pas (exercice original)

• Prévalence : 2 % (p(M) = 0,02)
• Sensibilité : 90 % → P(T+|M) = 0,90
• Spécificité : 95 % → P(T−|M̄) = 0,95
• Question : P(M|T+) = ?
• Réponse : ≈ 26,8 %

Distribution des groupes sanguins ABO en France

Exemple concret de probabilité discrète : la répartition des groupes sanguins en population française.

• 44 % Groupe O : le plus fréquent en France (EFS, 2023)
• 4 % Groupe AB : le plus rare (donneur universel de plasma) (EFS, 2023)

À retenir : Vocabulaire probabiliste

• P(A) ∈ [0, 1] ; P(Ā) = 1 − P(A)
• Incompatibles : A ∩ B = ∅
• Indépendants : P(A ∩ B) = P(A) × P(B)
• Incompatibles ≠ indépendants

À retenir : Règles de calcul

• Union : additionner, retrancher l'intersection
• Intersection indépendante : multiplier
• P(A|B) = P(A ∩ B) / P(B)
• Bayes → valeur prédictive du test

À retenir : Variables et lois

• Discrète → binomiale ou Poisson
• Continue → loi normale (Gauss)
• 95 % des valeurs dans μ ± 1,96σ
• TCL : n ≥ 30 → moyenne suit N(μ, σ²/n)

Partie 2 — Les tests statistiques : logique et application

Dans cette partie :

• Hypothèses, risques et p-value
• Tests courants en santé (χ², Student, Fisher)
• Intervalles de confiance et puissance

Définition : p-value (valeur p)

La p-value est la probabilité d'observer des résultats au moins aussi extrêmes que ceux obtenus, si l'hypothèse nulle était vraie.

Origine du terme : de l'anglais probability value : valeur de probabilité

H₀, H₁ et les deux types d'erreurs

• H₀ : hypothèse nulle (pas d'effet)
• H₁ : hypothèse alternative (effet existe)
• Erreur α (type I) : rejeter H₀ à tort
• Erreur β (type II) : ne pas rejeter H₀ à tort
• Puissance = 1 − β

Le test du chi-deux (χ²)

• Compare des fréquences observées vs théoriques
• Variables qualitatives nominales
• H₀ : pas d'association entre les variables
• Condition : effectifs théoriques ≥ 5

Le test t de Student et le test de Fisher

• Student : compare deux moyennes
• Variable quantitative + distribution normale
• Fisher (F) : compare des variances
• ANOVA : extension à plus de deux groupes

Tableau de choix du test — aide-mémoire

• 2 groupes, variable qualitative → χ² ou Fisher
• 2 groupes, variable quantitative, n ≥ 30 → Student
• Petits effectifs non normaux → tests non paramétriques
• Plus de 2 groupes, quantitatif → ANOVA

L'intervalle de confiance à 95 %

• IC 95 % : plage de valeurs plausibles pour le paramètre
• Formule : estimateur ± 1,96 × erreur standard
• IC contient 0 → résultat non significatif
• Plus n est grand, plus l'IC est étroit

Cas : Interpréter un IC (exercice original)

• Étude fictive : différence de PAS entre deux groupes
• Différence observée : −8 mmHg
• IC 95 % : [−14 ; −2]
• Conclusion : significatif (0 exclu), effet réel
• IC 95 % : [−10 ; +2] → non significatif

À retenir : Logique du test

• H₀ = hypothèse du statu quo
• p < 0,05 → rejet de H₀ (α = 5 %)
• Erreur α : fausse alarme (rejeter H₀ à tort)
• Erreur β : faux négatif (ne pas rejeter H₀ à tort)
• p-value ≠ probabilité que H₁ soit vraie

À retenir : Choisir le bon test

• χ² : 2 variables qualitatives, effectifs ≥ 5
• Fisher : si un effectif théorique < 5
• Student t : 2 moyennes, variable quantitative
• Vérifier conditions avant d'appliquer le test

À retenir : IC et puissance

• IC 95 % = estimateur ± 1,96 × erreur standard
• IC inclut 0 ou 1 → non significatif
• Puissance = 1 − β : capacité à détecter l'effet
• Plus n est grand → IC étroit, puissance haute

Partie 3 — Lecture critique d'études épidémiologiques

Dans cette partie :

• Types d'études et niveaux de preuve
• Mesures d'association et biais
• Méthode de lecture rapide en conditions de concours

Études observationnelles vs expérimentales

• Observationnelle : chercheur observe sans intervenir
• Expérimentale : chercheur assigne les expositions
• Essai contrôlé randomisé (ECR) : référence
• Cohorte, cas-témoins, transversale

Risque relatif, odds ratio, réduction du risque

• Risque relatif (RR) = incidence exposés / incidence non-exposés
• OR = (ad) / (bc) dans un tableau 2×2
• RR = 1 ou OR = 1 → pas d'association
• RRA = risque absolu exposés − risque absolu témoins

Les biais principaux en épidémiologie

• Biais de sélection : échantillon non représentatif
• Biais d'information : mesure imprécise ou différentielle
• Biais de confusion : 3e variable non contrôlée
• Randomisation : prévient la confusion

Les 5 questions de lecture critique en 5 minutes

• 1. Quel est le type d'étude ?
• 2. Quelle est la question de recherche ?
• 3. Quels sont les résultats principaux ?
• 4. Les conclusions sont-elles justifiées ?
• 5. Quels biais ou limites sont identifiables ?

Erreurs de lecture les plus fréquentes en QCM

• Confondre association et causalité
• Confondre signification statistique et clinique
• Négliger la taille de l'échantillon
• Oublier de regarder l'IC avant la p-value

Cas : Calcul de RR et OR (exercice original)

• Tableau 2×2 fictif : exposition E vs maladie M
• a=40 (E+M+), b=60 (E+M−), c=10 (E−M+), d=90 (E−M−)
• Incidence E+ : 40/100 = 0,4
• Incidence E− : 10/100 = 0,1 → RR = 4
• OR = (40×90)/(60×10) = 3600/600 = 6

Niveaux de preuve selon la HAS (France)

La Haute Autorité de Santé classe les études selon leur niveau de preuve scientifique.

• Niveau 1 Preuve scientifique établie (ECR, méta-analyse) (HAS, 2013)
• Niveau 4 Faible niveau de preuve (avis d'experts, séries de cas) (HAS, 2013)

À retenir : Types d'études

• ECR : plus haut niveau de preuve pour un traitement
• Cohorte : incidence, risque relatif
• Cas-témoins : expositions passées, odds ratio
• Transversale : prévalence uniquement, pas de causalité

À retenir : Mesures et biais

• RR = incidence exposés / incidence non-exposés
• OR = (ad)/(bc) dans le tableau 2×2
• OR approxime RR si maladie rare
• Biais : sélection, information, confusion

À retenir : Lecture critique rapide

• 5 questions : design, PICO, résultats, validité, généralisation
• Association ≠ causalité
• Significatif statistiquement ≠ cliniquement important
• Toujours lire l'IC avant (ou avec) la p-value